文献综述：腺相关病毒介导的基因疗法在溶酶体贮积症中的 ...(1/8)

溶酶体贮积症（lysosomal storage disorders，LSDs）是一组由溶酶体酶或功用相关蛋白缺陷所致的高度异质性疾病，累及多个组织器官，表示方式多样。每年活产婴儿发病率为1/5 000~1/7 000。临床治疗以酶替代疗法（enzyme replacement therapy，ERT）为主，但该疗法对具有神经系统病症的LSDs患者疗效甚微。腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）是靶向中枢神经系统的“明星载体”，其介 ... [查看原文]

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