客观缓解率76.9%！一半组织细胞瘤患者，迎来治疗新选择

组织细胞瘤(HN)是一类稀有的血液肿瘤，儿童和成人都可发病。据估量，这种病年发病率约1~2/20万。

HN可侵袭身体的任何部位，但最常发作的部位是大脑。由于该病较为稀有，大多数成人HN患者的可用治疗计划有限，且长期耐受性差。

FDA仅批准了Vemurafenib一款药物，用于治疗组织细胞瘤中携带BRAF V600突变的组织细胞增生症患者，但这类患者仅占一切组织细胞瘤患者的50%。另外一半不携带BRAF V600突变的患者，目前尚无获批疗法。

近日，美国FDA已批准口服MEK抑止剂Cobimetinib(Cotellic)用于治疗组织细胞瘤成年患者，包含Erdheim-Chester病、Rosai-Dorfman病和朗格汉斯细胞组织细胞增生症。

Cotellic是一种MEK1和MEK2的口服抑止剂，此前获批用于治疗黑色素瘤。

该批准是基于一项2期临床实验(NCT02649972)的结果，共入组了26名组织学确诊为HN的成人患者。

这些患者携带多种MAPK通路突变，包含ARAF、BRAF、RAF1、NRAS、KRAS、MEK1和MEK2。

受试者每天服用Cotellic 60mg，持续21天，每28天为一个治疗周期。

在中位随访11.4个月时研讨数据显现：

1、依据PET影像和RECIST规范，Cotellic治疗的客观缓解率分别为76.9%和46.2%。

2、Cotellic的中位反响时间为2个月，中位缓解持续时间为31个月。

3、无论突变状态如何，Cotellic的治疗都有效，且未对治疗产生耐药性。

4、关于保险性，最常见的不良事情包含皮疹、腹泻、恶心和贫血。

好医友引见：截至目前，针对占50%的未携带BRAF V600E突变的组织细胞瘤患者，尚无规范疗法获批。

Cotellic的获批，为未携带这种突变的成人HN患者带来了一种可行的治疗选择。

参考来源：https://www.onclive.com/view/fda-approves-cobimetinib-for-histiocytic-neoplasms

haoeyou.com/zhongliu_aizheng/qita/20221110/7255.html

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